mRNA遞送載體，是將mRNA分子遞送到目標細胞內(nèi)的一類介質(zhì)。
　　mRNA，信使核糖核酸，攜帶遺傳信息，可指導(dǎo)蛋白質(zhì)合成。mRNA藥物，利用人工合成的攜帶特定基因信息的mRNA作用于細胞生成特定蛋白質(zhì)以治療疾病。mRNA不會整合進入宿主基因組，安全性高，mRNA藥物可以根據(jù)患者具體情況進行設(shè)計與合成，實現(xiàn)個性化治療，因此全球開發(fā)問世的mRNA藥物種類正在不斷增多。
　　mRNA高效合成與mRNA高效遞送是實現(xiàn)mRNA藥物商業(yè)化應(yīng)用的核心。mRNA進入人體內(nèi)，會被RNA酶降解，難以全部作用于細胞，導(dǎo)致藥效降低，因此需要采用mRNA遞送載體。mRNA遞送載體依然是現(xiàn)階段mRNA藥物研發(fā)的重要技術(shù)瓶頸之一。
　　2024年8月，我國工信部關(guān)于發(fā)布國家重點研發(fā)計劃“高性能制造技術(shù)與重大裝備”等16個重點專項2024年度項目申報指南的通知中，在高端功能與智能材料-關(guān)鍵醫(yī)用與防疫材料方面，就將高分子mRNA遞送載體研究列入，以期推動國內(nèi)mRNA遞送載體技術(shù)進步。
　　目前較為常見的mRNA遞送載體是脂質(zhì)納米顆粒（LNP），具有包封率高、轉(zhuǎn)染效率高、生物相容性優(yōu)、靶向性好等優(yōu)點，可以用于治療多種疾病的mRNA藥物制備中，但在部分應(yīng)用場景中，其靶向性依然不足，存在誘導(dǎo)免疫反應(yīng)的潛在風(fēng)險。
　　多聚體載體用作mRNA遞送載體，具有轉(zhuǎn)染效率高、保護mRNA免于降解、發(fā)揮免疫刺激效應(yīng)等特點，主要包括聚乙烯亞胺（PEI），聚酯-例如聚（β-氨基酯）（PBAEs），聚氨基酸-例如聚賴氨酸（PLL），糖類-例如殼聚糖等，其中，聚乙烯亞胺已經(jīng)用于mRNA疫苗制造中。但多聚體載體可能會引發(fā)細胞毒性。
　　外泌體是細胞分泌的囊泡，從細胞外基質(zhì)中提取出來處理得到，為雙層膜結(jié)構(gòu)，直徑納米級別，也可用作mRNA遞送載體，具有優(yōu)良的穩(wěn)定性、非免疫原性、靶向性、血腦屏障透過性。
　　mRNA藥物可用于腫瘤、傳染病、遺傳性疾病、自身免疫性疾病等治療領(lǐng)域，擁有巨大市場潛力。例如在腫瘤治療領(lǐng)域，根據(jù)國際癌癥研究機構(gòu)（IARC）公布數(shù)據(jù)顯示，2022年，全球新發(fā)癌癥病例2000萬例，死亡病例970萬例，惡性腫瘤治療方面對藥物需求量大。在此背景下，mRNA遞送載體擁有廣闊市場前景。